Hoop voor kleine groep ALS-patiŽnten

Er gloort licht aan de horizon voor een kleine groep ALS-patiënten. Onderzoekers van het UMC in Utrecht wachten op groen licht om te starten met een experimentele behandeling die de dodelijke spierziekte een halt moet toeroepen. Op dit moment is er geen enkele behandeling mogelijk.

Zeven procent van de ALS-patiënten heeft een genafwijking, genaamd C9orf72, dat er voor zorgt dat een fout stukje DNA zich eindeloos blijft kopiëren. Dit foute DNA zorgt er voor dat de hersenen verkeerde signalen afgeven aan de spieren, die daardoor steeds zwakker worden en op het laatst helemaal uitvallen.

Onderzoekers van het UMC werken nu aan een injectie die er voor moet zorgen dat dat moet voorkomen. Onderzoek op muizen leverde goede resultaten op volgens hoogleraar Leonard van den Berg. Ook werden er al met dezelfde techniek succesvol jonge kinderen die lijden aan de spierziekte SMA geholpen. De behandeling stopte niet alleen de ziekte, maar ook de conditie van de kinderen verbeterde. Van den Berg: "Ditzelfde effect verwachten wij ook bij de deelnemende ALS-patiënten."

De hoogleraar houdt wel een slag om de arm. In 2011 werd een wereldwijde studie gedaan onder 943 patiënten die het middel dexpramipexole toegediend kregen. Zonder resultaat: het middel was even effectief als een placebo.

Als het CCMO, het landelijk orgaan dat medisch onderzoek op mensen toetst, groen licht geeft voor de behandeling kunnen de eerste patiënten geselecteerd worden. Van den Berg hoopt dit jaar nog te kunnen starten met de experimentele behandeling. Van den Berg: "Bij deze subgroep zien we de grootste kans op een oplossing. Dat betekent niet dat we de andere patiënten vergeten. Ook voor hen zoeken we een behandeling."

Hoop voor kleine groep ALS-patiënten (Foto ter illustratie ©pxhere)
Hoop voor kleine groep ALS-patiënten (Foto ter illustratie ©pxhere)